Ευκολότερη μέθοδος για την αποκατάσταση της όρασης με την εισαγωγή γονιδίων που χρησιμοποιούν ιούς

Τετάρτη, 24 Ιουλίου 2013. - Είναι δυνατό να αναπτυχθεί μια ευκολότερη και αποτελεσματικότερη μέθοδος για την εισαγωγή γονιδίων στα κύτταρα των ματιών, τα οποία θα μπορούσαν να διευρύνουν σημαντικά τη γονιδιακή θεραπεία για να βοηθήσουν στην ανάκτηση της όρασης σε ασθενείς με ορισμένες ασθένειες που προκαλούν τύφλωση, συμπεριλαμβανομένων των κληρονομικών ελαττωμάτων. όπως η χρωστική ουσία αμφιβληστροειδίτιδας και ασθένειες γήρατος όπως ο εκφυλισμός της ωχράς κηλίδας.

Σε αντίθεση με τις τρέχουσες θεραπείες, η νέα διαδικασία είναι γρήγορη και χειρουργικά μη επεμβατική. Αποτελείται από τη μεταφορά φυσιολογικών γονιδίων μέσω ολόκληρου του αμφιβληστροειδούς ώστε να τα προμηθεύει σε δύσκολα-φθάνοντας κύτταρα.
Τα τελευταία έξι χρόνια αρκετές ομάδες επιστημόνων έχουν θεραπεύσει επιτυχώς τους ασθενείς που πάσχουν από μια σπάνια κληρονομική πάθηση των ματιών με την τακτική της έγχυσης ενός ιού που περιέχει ένα φυσιολογικό γονίδιο απευθείας στον αμφιβληστροειδή οφθαλμό με ένα ελαττωματικό γονίδιο. . Ωστόσο, παρά το γεγονός ότι αυτή η πολύ επεμβατική διαδικασία θα μπορούσε να μας καλέσει να πιστεύουμε ότι είναι πολύ ταχεία, ο ιός με το φυσιολογικό γονίδιο δεν ήταν σε θέση να φτάσει σε όλα τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς που χρειάστηκε να επισκευαστούν.
Η καρφιά μιας βελόνας μέσω του αμφιβληστροειδούς και η έγχυση ενός ιού σχεδιασμού πίσω από αυτό είναι μια κάπως επικίνδυνη χειρουργική επέμβαση. Ωστόσο, οι γιατροί δεν είχαν άλλη εναλλακτική λύση, δεδομένου ότι κανένας ιός που χρησιμοποιείται στη μεταφορά και μεταφορά γονιδίων δεν μπορεί να περάσει από το μάτι μέχρι να φτάσει στους φωτοϋποδοχείς, τα ευαίσθητα στο φως κύτταρα που χρειάζονται τα θεραπευτικά γονίδια.
Μετά από δεκατέσσερα χρόνια έρευνας, η ομάδα του David Schaffer, καθηγητή χημικής και βιομοριακής μηχανικής στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Berkeley και διευθυντή του Κέντρου Βλαστικών Βλαστικών Μπέρκλεϊ που είναι συνδεδεμένη με αυτό το πανεπιστήμιο, έχει αποκτήσει έναν ιό που εισάγεται με γενετικές επεμβάσεις μόνο μέσα στο υαλοειδές χιούμορ του οφθαλμού και μεταφέρει γονίδια σε αυτόν τον πληθυσμό των δυσπρόσιτων κυττάρων κατά τρόπο ασφαλή και χειρουργικά μη επεμβατικό.
Ο νέος ιός λειτουργεί πολύ καλύτερα από τις τρέχουσες θεραπείες σε μοντέλα δύο εκφυλιστικών παθήσεων των ματιών στα τρωκτικά και μπορεί να διεισδύσει στα κύτταρα των φωτοϋποδοχέων των ματιών των πιθήκων, τα οποία είναι αρκετά παρόμοια με αυτά των ανθρώπων.
Ο Schaffer και η ομάδα του συνεργάζονται τώρα με τους γιατρούς για να εντοπίσουν τους ασθενείς που θα μπορούσαν να ωφεληθούν περισσότερο από τη χρήση αυτής της τεχνικής εισαγωγής γονιδίων και, μετά από κατάλληλη προκλινική ανάπτυξη, αναμένουν να πάνε σε κλινικές δοκιμές. Η λειτουργία απελευθέρωσης ιών με γονίδια δεν απαιτεί περισσότερο από 15 λεπτά, επομένως είναι εφικτό ότι όταν αυτή η τεχνική είναι σωστά επικυρωμένη, οι ασθενείς που υποβάλλονται σε αυτή τη διαδικασία μπορούν να επιστρέψουν στην πατρίδα τους την ίδια ημέρα.
Ο John Flannery, ο Leah C. Byrne, ο Ryan R. Klimczak και ο Meike Visel από το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας Berkeley, καθώς και οι Lu Yin και William H. Merigan του Πανεπιστημίου του Rochester στη Νέα Υόρκη συμμετείχαν επίσης στις εργασίες έρευνας και ανάπτυξης. York, και οι δύο οντότητες στις Ηνωμένες Πολιτείες, και ο Deniz Dalkara ο οποίος είναι τώρα στο Ινστιτούτο Vision στο Παρίσι της Γαλλίας.
Πηγή: www.DiarioSalud.net