ΗΜΈΡΑ ΣΠΆΝΙΑΣ ΝΌΣΟΥ 2017

Μητρώο σπάνιων ασθενειών

Το θέμα των κέντρων αναφοράς συνδέεται άρρηκτα με το αξίωμα για τη δημιουργία ενός πολωνικού μητρώου σπάνιων ασθενειών που θα ήταν συνεπές με άλλα μητρώα που διατηρούνται στον κόσμο. Το μητρώο θα δημιουργηθεί από το Υπουργείο Υγείας και τα δεδομένα θα συλλέγονται από κέντρα αναφοράς. Το επεκτεινόμενο έγγραφο πρέπει να είναι μια βάση γνώσεων που θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί από ειδικούς, γιατρούς πρωτοβάθμιας περίθαλψης, ασθενείς, καθώς και από φορείς χρηματοδότησης θεραπείας - π.χ. το Εθνικό Ταμείο Υγείας.

Θεραπεία

Τα ναρκωτικά που προορίζονται για σπάνιες ασθένειες είναι ως επί το πλείστον καινοτόμες θεραπείες, που ονομάζονται ορφανά φάρμακα. Στην Πολωνία, οι ασθενείς έχουν πρόσβαση σε 18 θεραπείες αποζημίωσης. Επί του παρόντος, 212 ορφανά φάρμακα έχουν καταχωριστεί και εγκριθεί στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων.

- Η προηγμένη τεχνολογική διαδικασία και δεκάδες κλινικές δοκιμές που συνοδεύουν την παραγωγή ορφανών φαρμάκων σημαίνουν ότι οι θεραπείες μπορεί να είναι ακριβές. Ωστόσο, πρέπει να θυμόμαστε ότι δεν πρέπει να εξετάζουμε ορφανά φάρμακα με τα ίδια κριτήρια με την αξιολόγηση των φαρμάκων που χρησιμοποιούνται στην περίπτωση κοινών ασθενειών. Αν και η αρχική τους τιμή μπορεί να είναι μεγάλη, πρέπει να θυμόμαστε ότι είναι αφιερωμένες σε πολύ μικρότερο πληθυσμό. Συχνά μια σπάνια νόσος προσβάλλει μόνο λίγους ή δώδεκα ασθενείς στην Πολωνία - τονίζει ο Mirosław Zieliński.

Η αποδοτικότητα κόστους εξακολουθεί να αποτελεί εμπόδιο στην Πολωνία που εμποδίζει την πρόσβαση σε θεραπεία για άτομα που αγωνίζονται, για παράδειγμα, με τη νόσο του Fabry ή το σύνδρομο Duchenne. Επομένως, οι κοινωνίες συχνά ασκούν τα δικαιώματά τους στο δικαστήριο, αγωνίζονται για τη μόνη διαθέσιμη θεραπεία. Παρά τις αποφάσεις των διοικητικών δικαστηρίων, παραμένουν χωρίς θεραπεία. Ένα θετικό μήνυμα για τους ασθενείς μπορεί να είναι οι πρόσφατες ενέργειες που έγιναν σε σχέση με τον νόμο περί αποζημίωσης, ο οποίος παραπέμφθηκε σε δημόσιες διαβουλεύσεις. Η τροποποίησή του επιτρέπει στις φαρμακευτικές εταιρείες να υποβάλουν αιτιολόγηση για την τιμή του φαρμάκου. Οι εταιρείες θα πρέπει να αποδείξουν τα οφέλη που μπορούν να αποδώσουν στην πολωνική οικονομία από την παροχή ειδικής θεραπείας. Όπως τονίζει ο Mirosław Zieliński, αυτό είναι ένα βήμα που μπορεί να μας φέρει πιο κοντά σε μια εξατομικευμένη και ευνοϊκή προσέγγιση για τα ορφανά φάρμακα, εξαιρουμένου του κριτηρίου των τιμών, το οποίο μέχρι στιγμής ήταν το κύριο εμπόδιο στη διαδικασία επιστροφής των ναρκωτικών. Ωστόσο, πρέπει να θυμόμαστε ότι πολλές εταιρείες που παράγουν ναρκωτικά είναι εταιρείες με κεφάλαιο και πόρους που βρίσκονται σε άλλες ευρωπαϊκές χώρες.

Εθνικό σχέδιο για τις σπάνιες ασθένειες

Κατά την περσινή γιορτή της Ημέρας των Σπάνιων Νόσων, διορίστηκε η Υπουργική Ομάδα για τις Σπάνιες Ασθένειες, της οποίας το κύριο καθήκον ήταν να ολοκληρώσει τις εργασίες για το Εθνικό Σχέδιο για τις Σπάνιες Ασθένειες - ένα έγγραφο που η Πολωνία θα πρέπει να αναπτύξει μέχρι το τέλος του 2013 σύμφωνα με τις συστάσεις της Ευρωπαϊκής Επιτροπής. θα ολοκληρωθεί σύντομα και θα παρέχει καθοδήγηση για τη ρύθμιση του συστήματος υγείας και κοινωνικής φροντίδας για σπάνιες ασθένειες.

- Ελπίζουμε ειλικρινά ότι τα πιεστικά προβλήματα των ασθενών θα βρουν τη λύση τους στο αναδυόμενο εθνικό σχέδιο για τις σπάνιες ασθένειες. Ωστόσο, γνωρίζουμε ότι αυτός είναι μόνο ένας χάρτης πορείας που απαιτεί ξεχωριστή στρατηγική εφαρμογής - λέει ο Mirosław Zieliński.

Ελπίδα στην ανάπτυξη

Όλο και περισσότερες τεχνολογικά προηγμένες θεραπείες καταγράφονται επίσης στην Ευρώπη, επίσης για σπάνιες ασθένειες. - Στο σχέδιο «Ευρώπη 2020», η Ευρωπαϊκή Ένωση αποδίδει μεγάλη σημασία στην ανάπτυξη κλινικών δοκιμών. Αυτή η τάση ανακοινώνεται επίσης από το Υπουργείο Υγείας, το οποίο, ως μέρος μιας σημαντικής τροποποίησης του νόμου περί επιστροφής, θέλει να ενθαρρύνει την πολωνική φαρμακευτική βιομηχανία να ερευνήσει την αναζήτηση νέων ορφανών θεραπειών. Υπάρχει επίσης συζήτηση για τη διεξαγωγή μη εμπορικών κλινικών δοκιμών στην Πολωνία - προσθέτει ο Mirosław Zieliński.

Επί του παρόντος, πολλοί ασθενείς αναζητούν πρόσβαση σε κλινικές δοκιμές και πειραματικές θεραπείες εκτός Πολωνίας.

Ημέρα σπάνιων ασθενειών

Η φετινή Ημέρα Σπάνιων Νόσων θα είναι μια ευκαιρία για τους συμμετέχοντες ασθενείς και οργανισμούς να συναντηθούν με εκπροσώπους του Υπουργείου Υγείας, το οποίο ανέλαβε την υποστήριξη αυτής της εκδήλωσης. Μαζί θα συζητήσουν τις πιο επείγουσες ανάγκες και τα άμεσα σχέδια.

Η φετινή Ημέρα των Σπάνιων Νοσημάτων ξεκίνησε από μια εκστρατεία κοινωνικών μέσων μαζικής ενημέρωσης # NiesemyNadzieja, η οποία στοχεύει να επιστήσει την προσοχή σε σπάνιες ασθένειες και στα προβλήματα των Πολωνών ασθενών. Οι παίκτες των Legia Warszawa και Ruch Chorzów ήταν οι πρώτοι που συμμετείχαν σε αυτό, έπαιξαν έναν αγώνα 22 γύρων του LOTTO Ekstraklasa, ο οποίος ήταν αφιερωμένος στην ευαισθητοποίηση σχετικά με τις σπάνιες ασθένειες και την υποστήριξη ασθενών. Η καμπάνια θα διαρκέσει μέχρι τα τέλη Φεβρουαρίου και όλοι μπορούν να λάβουν μέρος σε αυτήν.

Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη δράση και τις σπάνιες ασθένειες μπορείτε να βρείτε στους ιστότοπους:

www.nadziejawgenach.pl

www.dzienchorobrzadkich.pl

www.rzadkiechoroby.pl