Στις 28 Φεβρουαρίου 2017, η Ημέρα των Σπάνιων Νόσων θα πραγματοποιηθεί στην Πολωνία για έβδομη φορά. Μέχρι στιγμής, έχουν διαγνωστεί πάνω από 7.000 σπάνιες ασθένειες, που πλήττουν 2 εκατομμύρια Πολωνούς. Αν και οι ασθενείς αναζητούν πρόσβαση σε κατάλληλη ιατρική περίθαλψη για σχεδόν μια δεκαετία, η κατάστασή τους εξακολουθεί να είναι μια από τις πιο δύσκολες στην Ευρώπη.
Η Ημέρα της Σπάνιας Νόσου είναι μια γιορτή που γιορτάζεται σε περισσότερες από 100 χώρες σε όλο τον κόσμο. Οι φετινές γιορτές θα πραγματοποιηθούν με το σύνθημα «Εμείς ελπίζουμε». Όπως τονίζει ο διοργανωτής της εκδήλωσης, το Εθνικό Φόρουμ για τη Θεραπεία των Σπάνιων Νόσων, είναι μια ξεχωριστή στιγμή της χρονιάς όταν οι ασθενείς μιλούν μαζί για λογαριασμό τους - και υπάρχουν πολλά να συζητήσουμε.
Μέχρι στιγμής, έχουν εντοπιστεί 7.000 σπάνιες ασθένειες. Κάθε 25ο παιδί γεννιέται με αυτήν την πάθηση. Ορισμένες ασθένειες δεν εμφανίζονται μέχρι την εφηβεία ή την ενηλικίωση.
- Το πρώτο πρόβλημα που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς είναι η σωστή διάγνωση. Στην Πολωνία, δεν υπάρχουν εξειδικευμένα κέντρα όπου ειδικοί θα έχουν εμπειρία στη διαφορική διάγνωση σπάνιων ασθενειών. Οι σπάνιες ασθένειες είναι συχνά πολλαπλές συμπτωματικές ασθένειες, και ως εκ τούτου οι ασθενείς χρειάζονται ολοκληρωμένη φροντίδα ειδικών που είναι σε θέση να συνδυάσουν αποτελεσματικά τα συμπτώματα και να κάνουν μια διάγνωση, τονίζει ο Mirosław Zieliński.
Οι ασθενείς ζητούν τη δημιουργία του κύριου κέντρου σπάνιων ασθενειών στην Πολωνία, έργο του οποίου θα είναι να ορίσει κέντρα αναφοράς για συγκεκριμένες ασθένειες σε ολόκληρη τη χώρα. Επί του παρόντος, το Υπουργείο εργάζεται πάνω στις αρχές πιστοποίησης άλλων κέντρων σύμφωνα με γεωγραφικά και δημογραφικά κριτήρια. Λόγω της ποικιλομορφίας και της αμελητέας εμφάνισης ορισμένων σπάνιων ασθενειών, οι ειδικοί προτείνουν την ένωση δυνάμεων με κέντρα αναφοράς εκτός της χώρας μας. Τότε οι ασθενείς θα μπορούσαν να λάβουν την απαραίτητη βοήθεια σε μια άλλη ευρωπαϊκή χώρα που έχει ήδη αναπτύξει ένα σύστημα αντιμετώπισης μιας δεδομένης ασθένειας. Η αποτελεσματική και σωστή διάγνωση ανοίγει τον δρόμο για τη θεραπεία και σε πολλές περιπτώσεις δίνει την ευκαιρία να σταματήσει η ανάπτυξη της νόσου και να ζήσει μια ενεργή ζωή.
Αξίζει να γνωρίζετε- Αγωνιζόμαστε για σπάνιες ασθένειες εδώ και 10 χρόνια. Αυτό το ιωβηλαίο, ωστόσο, έχει μια ελαφρώς πικρή επίγευση.Οι ασθενείς εξακολουθούν να έχουν προβλήματα με την πρόσβαση σε ειδικούς, αναζητούν ασθένειες για χρόνια. Ακόμα κι αν λάβουν διάγνωση, πολλοί από αυτούς δεν έχουν καμία πιθανότητα θεραπείας ή πρέπει να το αναζητήσουν εκτός της χώρας μας. Έχουμε έλλειψη μητρώων και εξειδικευμένων κέντρων που θα μπορούσαν να ασχοληθούν με την ολοκληρωμένη φροντίδα για ασθενείς με σπάνιες ασθένειες. Δυστυχώς, εξακολουθούμε να είμαστε φακοί που δείχνουν όλες τις ελλείψεις του πολωνικού συστήματος υγειονομικής περίθαλψης, τοποθετώντας για άλλη μια φορά την Πολωνία στην ουρά της Ευρώπης - λέει ο Mirosław Zieliński, πρόεδρος του Εθνικού Φόρουμ για τη Θεραπεία των Σπάνιων Νόσων.
Μητρώο σπάνιων ασθενειών
Το θέμα των κέντρων αναφοράς συνδέεται άρρηκτα με το αξίωμα για τη δημιουργία ενός πολωνικού μητρώου σπάνιων ασθενειών που θα ήταν συνεπές με άλλα μητρώα που διατηρούνται στον κόσμο. Το μητρώο θα δημιουργηθεί από το Υπουργείο Υγείας και τα δεδομένα θα συλλέγονται από κέντρα αναφοράς. Το επεκτεινόμενο έγγραφο πρέπει να είναι μια βάση γνώσεων που θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί από ειδικούς, γιατρούς πρωτοβάθμιας περίθαλψης, ασθενείς, καθώς και από φορείς χρηματοδότησης θεραπείας - π.χ. το Εθνικό Ταμείο Υγείας.
Θεραπεία
Τα ναρκωτικά που προορίζονται για σπάνιες ασθένειες είναι ως επί το πλείστον καινοτόμες θεραπείες, που ονομάζονται ορφανά φάρμακα. Στην Πολωνία, οι ασθενείς έχουν πρόσβαση σε 18 θεραπείες αποζημίωσης. Επί του παρόντος, 212 ορφανά φάρμακα έχουν καταχωριστεί και εγκριθεί στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων.
- Η προηγμένη τεχνολογική διαδικασία και δεκάδες κλινικές δοκιμές που συνοδεύουν την παραγωγή ορφανών φαρμάκων σημαίνουν ότι οι θεραπείες μπορεί να είναι ακριβές. Ωστόσο, πρέπει να θυμόμαστε ότι δεν πρέπει να εξετάζουμε ορφανά φάρμακα με τα ίδια κριτήρια με την αξιολόγηση των φαρμάκων που χρησιμοποιούνται στην περίπτωση κοινών ασθενειών. Αν και η αρχική τους τιμή μπορεί να είναι μεγάλη, πρέπει να θυμόμαστε ότι είναι αφιερωμένες σε πολύ μικρότερο πληθυσμό. Συχνά μια σπάνια νόσος προσβάλλει μόνο λίγους ή δώδεκα ασθενείς στην Πολωνία - τονίζει ο Mirosław Zieliński.
Η αποδοτικότητα κόστους εξακολουθεί να αποτελεί εμπόδιο στην Πολωνία που εμποδίζει την πρόσβαση σε θεραπεία για άτομα που αγωνίζονται, για παράδειγμα, με τη νόσο του Fabry ή το σύνδρομο Duchenne. Επομένως, οι κοινωνίες συχνά ασκούν τα δικαιώματά τους στο δικαστήριο, αγωνίζονται για τη μόνη διαθέσιμη θεραπεία. Παρά τις αποφάσεις των διοικητικών δικαστηρίων, παραμένουν χωρίς θεραπεία. Ένα θετικό μήνυμα για τους ασθενείς μπορεί να είναι οι πρόσφατες ενέργειες που έγιναν σε σχέση με τον νόμο περί αποζημίωσης, ο οποίος παραπέμφθηκε σε δημόσιες διαβουλεύσεις. Η τροποποίησή του επιτρέπει στις φαρμακευτικές εταιρείες να υποβάλουν αιτιολόγηση για την τιμή του φαρμάκου. Οι εταιρείες θα πρέπει να αποδείξουν τα οφέλη που μπορούν να αποδώσουν στην πολωνική οικονομία από την παροχή ειδικής θεραπείας. Όπως τονίζει ο Mirosław Zieliński, αυτό είναι ένα βήμα που μπορεί να μας φέρει πιο κοντά σε μια εξατομικευμένη και ευνοϊκή προσέγγιση για τα ορφανά φάρμακα, εξαιρουμένου του κριτηρίου των τιμών, το οποίο μέχρι στιγμής ήταν το κύριο εμπόδιο στη διαδικασία επιστροφής των ναρκωτικών. Ωστόσο, πρέπει να θυμόμαστε ότι πολλές εταιρείες που παράγουν ναρκωτικά είναι εταιρείες με κεφάλαιο και πόρους που βρίσκονται σε άλλες ευρωπαϊκές χώρες.
Αξίζει να γνωρίζετεΕθνικό σχέδιο για τις σπάνιες ασθένειες
Κατά την περσινή γιορτή της Ημέρας των Σπάνιων Νόσων, διορίστηκε η Υπουργική Ομάδα για τις Σπάνιες Ασθένειες, της οποίας το κύριο καθήκον ήταν να ολοκληρώσει τις εργασίες για το Εθνικό Σχέδιο για τις Σπάνιες Ασθένειες - ένα έγγραφο που η Πολωνία θα πρέπει να αναπτύξει μέχρι το τέλος του 2013 σύμφωνα με τις συστάσεις της Ευρωπαϊκής Επιτροπής. θα ολοκληρωθεί σύντομα και θα παρέχει καθοδήγηση για τη ρύθμιση του συστήματος υγείας και κοινωνικής φροντίδας για σπάνιες ασθένειες.
- Ελπίζουμε ειλικρινά ότι τα πιεστικά προβλήματα των ασθενών θα βρουν τη λύση τους στο αναδυόμενο εθνικό σχέδιο για τις σπάνιες ασθένειες. Ωστόσο, γνωρίζουμε ότι αυτός είναι μόνο ένας χάρτης πορείας που απαιτεί ξεχωριστή στρατηγική εφαρμογής - λέει ο Mirosław Zieliński.
Ελπίδα στην ανάπτυξη
Όλο και περισσότερες τεχνολογικά προηγμένες θεραπείες καταγράφονται επίσης στην Ευρώπη, επίσης για σπάνιες ασθένειες. - Στο σχέδιο «Ευρώπη 2020», η Ευρωπαϊκή Ένωση αποδίδει μεγάλη σημασία στην ανάπτυξη κλινικών δοκιμών. Αυτή η τάση ανακοινώνεται επίσης από το Υπουργείο Υγείας, το οποίο, ως μέρος μιας σημαντικής τροποποίησης του νόμου περί επιστροφής, θέλει να ενθαρρύνει την πολωνική φαρμακευτική βιομηχανία να ερευνήσει την αναζήτηση νέων ορφανών θεραπειών. Υπάρχει επίσης συζήτηση για τη διεξαγωγή μη εμπορικών κλινικών δοκιμών στην Πολωνία - προσθέτει ο Mirosław Zieliński.
Επί του παρόντος, πολλοί ασθενείς αναζητούν πρόσβαση σε κλινικές δοκιμές και πειραματικές θεραπείες εκτός Πολωνίας.
Ημέρα σπάνιων ασθενειών
Η φετινή Ημέρα Σπάνιων Νόσων θα είναι μια ευκαιρία για τους συμμετέχοντες ασθενείς και οργανισμούς να συναντηθούν με εκπροσώπους του Υπουργείου Υγείας, το οποίο ανέλαβε την υποστήριξη αυτής της εκδήλωσης. Μαζί θα συζητήσουν τις πιο επείγουσες ανάγκες και τα άμεσα σχέδια.
Η φετινή Ημέρα των Σπάνιων Νοσημάτων ξεκίνησε από μια εκστρατεία κοινωνικών μέσων μαζικής ενημέρωσης # NiesemyNadzieja, η οποία στοχεύει να επιστήσει την προσοχή σε σπάνιες ασθένειες και στα προβλήματα των Πολωνών ασθενών. Οι παίκτες των Legia Warszawa και Ruch Chorzów ήταν οι πρώτοι που συμμετείχαν σε αυτό, έπαιξαν έναν αγώνα 22 γύρων του LOTTO Ekstraklasa, ο οποίος ήταν αφιερωμένος στην ευαισθητοποίηση σχετικά με τις σπάνιες ασθένειες και την υποστήριξη ασθενών. Η καμπάνια θα διαρκέσει μέχρι τα τέλη Φεβρουαρίου και όλοι μπορούν να λάβουν μέρος σε αυτήν.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη δράση και τις σπάνιες ασθένειες μπορείτε να βρείτε στους ιστότοπους:
- www.nadziejawgenach.pl
- www.dzienchorobrzadkich.pl
- www.rzadkiechoroby.pl
